Ortosanvändning och komorbiditet hos barn med cerebral pares och ryggmärgsbråck.

  • Stockman, Jessica (Forskare)
  • Alriksson-Schmidt, Ann (Handledare)
  • Jeglinsky-Kankainen, Ira F.D. (Biträdande handledare)
  • von Rosen, Philip (Biträdande handledare)
  • Åndell Jason, Eva (Biträdande handledare)

Projektinformation

Beskrivning

Bakgrund
Det finns ett stort antal livslånga funktionsnedsättningar som är medfödda eller tidigt förvärvade varav två är cerebral pares (CP) och ryggmärgsbråck (RMB), också kallat spina bifida eller myelomeningocele (SB/MMC).

Med en prevalens på 2-3 per 1000 levande födslar anses CP generellt vara den vanligaste funktionsnedsättningen som påverkar motoriken hos barn (1 ). Hjärnskadan som leder till CP måste uppstå före två års ålder och är inte progressiv, däremot kan de muskuloskeletala problem, kontrakturer, spasticitet, snedställningar och skoliosutveckling som är vanliga vid CP påverkas över tid (2 ). CP delas in i subgrupperna spastisk (uni- eller bilateral); dyskinetisk, ataktisk eller inte klassificerbar (3 ). I både klinik och vid forskning används ett klassifikationssystem för att klassificera grovmotoriska färdigheter som heter Gross Motor Function Classification System (GMFCS Expanded and Revised) (4) där GMFCS nivå I innebär mindre grovmotorisk påverkan jämfört med t.ex. GMFCS nivå V då personen per definition använder sig av rullstol. Liknade klassifikationssystem finns för finmotorik-, ät och sväljförmåga- och kommunikation (5) . Utöver muskuloskeletala komplikationer är det vanligt med sekundära tillstånd (”secondary conditions”) eller komorbiditet (s.k. "samsjuklighet”) såsom intellektuell funktionsnedsättning eller specifika inlärningssvårigheter, höftluxation, synnedsättning, smärta, depression och epilepsi. Skillnaden mellan en komorbiditet och ett sekundärt tillstånd kan kortfattat förklaras att komorbiditet är ett tillstånd som existerar samtidigt men oberoende av den primära diagnosen (CP i detta fall), medan en sekundär komplikation uppstår till följd av den primära diagnosen och är förebyggbar (6) . Vissa personer med CP använder hjälpmedel såsom ortoser för att minska effekterna antingen av den primära diagnosen eller av komorbiditet. Ortoser används som ett yttre stöd på en kroppsdel och kan motverka felställningar eller kompensera för muskelsvaghet. Hur förekomst, typ och hur komorbiditet skiljer sig åt beroende på vissa CP-specifika faktorer som t.ex. GMFCS nivå eller subtyp eller andra faktorer såsom ålder, kön är inte känt. Det är heller inte känt hur ortoser används i Sverige–eller hos våra Nordiska grannar.

RMB är en medfödd missbildning av ryggmärgen och uppstår under graviditetens första 3-4 veckor då neuralröret bildas. Neuralrörsdefektens omfattning och läge varierar mellan individer, där av även individens funktion. Spina bifida occulta - som är den lindrigaste varianten av spinal dysrafism - är ofta helt symtomfritt medan den mer omfattande varianten MMC ofta innebär störning i flödet av likvor med hydrocefalus som följd och kan påverka motorik, sensorik, cirkulation, hormonproduktion, kognition, sexualfunktion, kontroll av blåsa/tarm, sväljning, andning och leda till ökad risk för skolios, hudsår, latexallergi och epilepsi. Vid en fjättrad märg ses ofta senare tillkommande funktionsförsämring (7) . Termerna SB och MMC används ofta för att beskriva samma typ av missbildning. Andelen barn som föds med RMB i Västeuropa har sjunkit sedan början av 1970-talet från en incidens på 9/10 000 födda till 2/10 000 födda. Dock är den totala andelen foster med neuralrörsdefekt nästan densamma som för 40 år sedan. Tidigare var dödligheten hos nyfödda barn med RMB hög. På grund av de senaste decenniernas medicinska och tekniska framsteg inom sjukvården når idag de allra flesta som föds med RMB i Västeuropa och Nordamerika vuxen ålder (7,8 ). Komorbiditet och sekundära tillstånd är mycket vanliga vid RMB men även här gäller att man inte riktigt vet hur förekomst och fördelning ser ut över populationen. Användningen av ortoser är inte heller studerad.

Syfte
Det övergripande syftet med detta doktorandarbetet är att på sikt öka kunskapen om de förutsättningar som barn med CP och RMB lever med i Sverige och till viss del i de övriga nordiska länderna. Detta kommer att ske på två sätt, genom att studera
1) användningen av ortoser i Sverige och övriga nordiska länder (med undantag för RMB, där data endast finns för Sverige) samt att studera barnens och familjernas uppfattning om upplevd nytta kontra besvär med ortoser.
2) förekomst, typ och fördelning av komorbiditet vid CP och RMB och hur dessa skiljer sig åt vid vissa funktionsnedsättningsspecifika faktorer samt andra faktorer som inte direkt berör funktionsnedsättningen.
Frågeställningar
1. Hur ser ortosanvändningen ut i de nordiska länderna för barn med CP?
a.Vilken typ av, vilken användningstid och vilka mål finns för ortoserna? Skiljer sig föregående mellan GMFCS nivå, kön, ålder och land?

2. Vilka uppfattningar om och erfarenheter av ortosanvändning finns i familjer med barn som har CP och använder ortoser? Skiljer sig uppfattningarna mellan barn, ungdomar och föräldrar?

3. Vad är komorbiditeten för barn med RMB (fall) i Sverige jämfört med barn utan RMB (kontroller)?
a.Vilka övriga ICD-diagnoser har deltagarna och hur skiljer de sig åt?
b. Förändras komorbiditet med stigande ålder och skiljer det sig mellan könen?
c. Skiljer sig komorbiditeten åt beroende på faktorer relaterade till funktionsnedsättningen?

4. Hur ser komorbiditeten ut för barn med CP i de nordiska länderna jämfört med barn utan CP/RMB?
a. Samma som 3a
b.Samma som 3b, inklusive jämförelser mellan länder.
c.Hos barn med CP, skiljer sig samsjukligheten åt beroende funktionsnivå?

Metod och genomförande
Studieupplägg
Delstudierna 1, 3 och 4 utgörs av retrospektiva registerstudier och delstudie 2 har en kvalitativ ansats. Utöver att dessa designer anses lämpliga för frågeställningarna är förhoppningen att doktoranden ska bli exponerad och få en bred metodisk bas i sin doktorsutbildning.
I registerstudierna kommer data från det nordiska forskningsprogrammet CPNorth: Living life in the Nordic countries användas. CP-North är ett 4-årigt multidisciplinärt, multinationellt, registerprogram med säte i Lund (9) där huvudhandledare Alriksson-Schmidt samt bihandledare Jeglinsky ingår. Alla länder i Norden med undantag av Finland har kvalitetsregister baserade på det svenska CPUP programmet. I Finland finns tillgång till data från en forskningskohort samt data från Universitetssjukhuset i Helsingfors. Data från dessa register/kohorter kommer att kopplas samman med data från allmänna nationella register, såsom Socialstyrelsen och Statistiska Centralbyrån samt deras motsvarigheter i de övriga nordiska länderna. För de personer som identifierats med en diagnos av antingen CP eller RMB (i.e., fallgrupp, RMB endast Sverige) har en kontrollgrupp skapats där varje person med CP/RMB blivit matchade (kön, födelseår och kommun) till kontrollpersoner. Personerna i kontrollgruppen kan sålunda ha andra diagnoser men har inte CP/RMB (RMB i Sverige). Data är avidentifierade. Denna data merger är gjord i Sverige och övriga länder arbetar på detta. Alla CPNorth studier är strukturerade under 3 teman: 1) medicinska utfall, 2) sociala- och folkhälsoutfall och 3) hälsoekonomi (9 ). Den tilltänkta doktorandens arbeten faller under medicinska-, sociala- och folkhälsoutfall. I Sverige finns även ett nationellt kvalitetsregister och uppföljningsprogram för personer med RMB (MMCUP) och en liknande data merger som för CP har gjorts för RMB. Dessa data kommer att användas för delstudie 3. Delstudie 2 består kvalitativ innehållsanalys (QCA) baserat på semistrukturerade intervjuer av barn, ungdomar och föräldrar.

Urval
Alla delstudier är baserade på data från kvalitetsregistren och uppföljningsprogrammen CPUP eller MMCUP. CPUP är ett populationsbaserat register som finns i ett antal länder, inklusive Norden med undantag av Finland samt Skottland. I Sverige beräknas täckningsgraden till över 95 %. MMCUP finns i dagsläget endast i Sverige och därför innehåller delstudie 3 endast data från Sverige.
Delstudie 1- Registerdata från de nordiska länderna och Skottland inkluderas. Data från barn med en diagnos (eller misstänkt diagnos) av CP i något av länderna i åldrarna 0-18 år inkluderas. En diagnos av CP fastställs generellt inte förrän barnet fyllt 4 år. Detta innebär att en del barn 0-4 år som misstänks ha CP ingår i CPUP. Ett fåtal barn per år visar sig vid senare ålder inte ha CP men kan alltså ingå i CPUP upp tom cirka 4 års ålder. För denna studie har data inte samkörts med nationella allmänna register utan består endast utav data från CPUP och dess motsvarighet i övriga länder.
Delstudie 2- Barn och ungdomar (6-18 år) med CP som använder eller har använt ortoser på de nedre extremiteterna samt föräldrar till barn med CP vars barn använder eller har använt ortoser på de nedre extremiteterna inbjuds att delta. En jämn fördelning av kön, åldrar och GMFCS fördelning (i den mån det är möjligt) eftersträvas. Merparten av rekryteringen kommer att ske i Sörmland och vid behov i Skåne. Föräldrar av båda kön till barn av båda kön ska rekryteras. Barn yngre än 6 år kommer inte rekryteras då de utvecklingsmässigt anses för unga. Målet är att rekrytera minimum 10 personer per tre åldersspann.
Delstudier 3 och 4 – Deltagare i dessa studier består av personer med en diagnos av CP eller RMB samt matchade kontroller (utan CP/RMB) till dessa. Det finns inga specifika ålderskriterier för dessa studier då vi är intresserade av samsjuklighet över livsspannet. Data kommer extraheras från CPNorth databaser i de olika länderna.

Datainsamling
Alla delstudier förutom den kvalitativa delen av delstudien är baserade på register data som redan samlats in. Rekrytering för delstudie 2 kommer gå via habiliteringen och fokusera framförallt på Region Sörmland. Doktoranden kommer kontakta CPUP kontaktperson i Region Sörmland (Region Skåne vid behov) och be kontaktpersonen identifiera barn och ungdomar i åldrarna 6-18 år samt föräldrar till barn som använder eller har använt ortoser för de nedre extremiteterna. Identifierade personer bjuds in via ett brev skickat från habiliteringen till att delta i en studie om ortoser. Då målet är att ha minst 10 barn (6-12 år), 10 ungdomar (13-18 år) och 10 föräldrar kommer minst 25 brev per grupp skickas ut. Dessa antal är baserade på tidigare erfarenheter att rekrytera till kvalitativa forskningsstudie. Doktoranden kommer inte ha tillgång till namn eller annan information till dessa individer. Personer som är intresserade av att delta kontaktar doktoranden via telefon eller email för att boka tid.

Analysmetod
I delstudie 1 kommer deskriptiva analyser att användas för att studera distributionen av användningen av ortoser, hur länge ortoserna används samt studerandet av eventuell målsättning för användandet av ortoser stratifierat på kön, ålder samt GMFCS-nivå. Användandet av ortoser mellan länder och i Sverige även mellan regioner, kommer att analyseras med chi-squares. Binär logistisk regression kommer även att användas för att regressera kön, ålder samt GMFCS nivå hos barnet på användandet av ortoser (ja/nej). I delstudie 2 kommer kvalitativ innehållsanalys med semi-strukturerade intervjuer att användas. Målet är att genomföra ett minimum av 10 intervjuer per åldersspann med en heterogenitet i gruppen avseende ålder, kön, motorisk funktion (i den mån det är relevant) i syfte att belysa variationer i upplevelser genom att beskriva likheter och skillnader. Intervjuerna ska spelas in och transkriberas. De transkriberade data kommer att analyseras i fem steg beskrivna av Lundman och Graneheim (10 ). Dataprogrammet NVivo kommer att användas för att analysera data. Summering av de 5 stegen 1) doktorand kommer att läsa intervjuerna upprepade gånger för att få en allmän bild av analys enheten. 2) Ord, meningar och stycken som är relaterade till varandra genom deras innehåll och sammanhang kommer att identifieras som meningsenheter. 3) Meningsenheterna kommer sedan att kondenseras med det nyckel innehåll som bevarats. 4) Den kondenserade texten kommer att abstraheras till en högre logisk nivå och tillhandahålls med koder. 5) Slutligen kommer koderna att samlas i kategorier och teman. I delstudier 4 och 5 kommer deskriptiva analyser användas men också binära regressioner samt survival analysis.

Forskningsetiska överväganden
Etiskt godkännande finns för delstudier 1, 3 och 4 och kommer att sökas för delstudie 2. Data samlas kontinuerligt in genom CPUP. Deltagarna väljer själva om de vill delta i CPUP eller ej och det är möjligt att vara med i uppföljningsprogrammet utan att få sin data registrerad i registret. Då vi har ett stort material bedöms resultaten kunna ge viktig information som kommer att komma patientgruppen till godo, varför frågan kring nyttoetik anses uppfylld. Patienterna avidentifieras till ett löpnummer som används i analyserna och data bearbetas enligt rekommendation för datasäkerhet vid vetenskapligt arbete i Sverige. Detta innebär att data inte kan härledas till specifika individer när analyserna görs. När samkörning sker med andra register kommer forskargruppen enbart få reda på kopplingen i specifika frågor, utan i stort få informationen på gruppnivå fall/kontroller. Vi avser att söka svar på våra frågeställningar och inte oselektivt söka efter signifikanta skillnader. I delstudie 2 kommer deltagarna i den kvalitativa datainsamlingen få skriftlig och muntlig (i samband med intervjuerna) information om studien och dess syfte. Deltagarnas integritetsskydd säkras, deras självbestämmanderätt garanteras och studien inverkar inte på deltagarnas fysiska eller psykiska integritet. Eftersom det även handlar om barn under 18 år och det kan ingå tilläggssymptom i form av bl.a. kognitiv funktionsnedsättning och gestaltningssvårigheter, kommer även vårdnadshavarna till ungdomar under 18 år, att informeras om studien. Informanterna ombeds vid intervjutillfället ge sitt skriftliga informerade samtycke. Informanterna kan när som helst besluta att avsluta sitt deltagande varpå deras data raderas.

Genusperspektiv
Prevalensen av CP är något högre bland pojkar och för RMB något högre bland flickor. Båda könen är representerade i alla delstudier och resultaten är relevanta för både pojkar/män och flickor/kvinnor samt icke-binära. Könsskillnader studeras i alla delstudier. Tidigare forskning på CPUP material har visat på könsskillnader i norra Sverige gällande fysioterapeutisk behandling (11 ) och det är viktigt att studera jämlikheten gällande behandling för att fastställa att inga icke försvarbara skillnader förekommer mellan könen (t.ex. att pojkar får ortoser oftare eller tvärtom). Forskning har även påvisat skillnader i prevalens av vissa sekundära tillstånd (t.ex. smärta, urinvägsinfektion) för både för personer med CP och RMB. Eventuella könsskillnader i komorbiditet är mycket viktigt då kön kan behövas tas i beaktande vid preventivt arbete samt behandling. Då det gäller forskningsgruppens sammansättning ingår båda könen dock med en majoritet av kvinnor.
Studiens betydelse
Anledningen till förskrivning och den faktiska användningen av ortoser är idag högst varierande – förmodligen både inom och mellan landet/länderna. Att jämföra behandlingstraditioner inom och mellan länder är viktigt då det skapar samtal, en plattform för diskussion och en gemensam kunskapsbank som kan informera behandlingen av vissa patientgrupper. Vi önskar även fördjupa kunskapen om barnens och familjernas uppfattning om ortosernas upplevda nytta kontra besvär då detta måste tas i beaktande när det gäller behandling. Vidare lägger delstudier 1 och 2 grunden till fortsatt viktig forskning gällande effektivitet av ortosbehandling. Genom att beskriva komorbiditeten i grupperna och jämföra med socioekonomiska matchade kontroller av samma ålder och kön ämnar vi studera om närvaron av flera sjukdomar kan kopplas till omgivande faktorer. Detta för att om möjligt upptäcka riskgrupper baserade på t.ex. ålder, kön, geografisk region och kunna sätta in förebyggande insatser tidigt. Både CP och RMB är komplexa att behandla och kräver multidisciplinär vård. För att kunna maximera hälsa hos dessa personer krävs ett tidigt preventivt arbete och detta arbete ska vara evidensbaserat. Resultaten från dessa studier kommer att öka på kunskapsbasen gällande CP och RMB och med tanke på den underliggande metodiken förväntas resultaten dessutom vara generaliserbara.

Populärvetenskaplig beskrivning

Det övergripande syftet med detta projekt är att öka kunskapen om de förutsättningar som individer med cerebral pares (CP) och ryggmärgsbråck (RMB) lever med i Sverige och till viss del i de övriga nordiska länderna.

Genom att studera användningen av ortoser i Sverige och övriga nordiska länder (med undantag för RMB, där data endast finns för Sverige) samt att studera barnens och familjernas uppfattning om upplevd nytta/ besvär med ortoser.
förekomst, typ och fördelning av komorbiditet vid CP och RMB, huruvida det finns funktionsnedsättningsspecifika faktorer samt andra faktorer som inte direkt berör funktionsnedsättningen.
Delstudierna 1, 3 och 4 utgörs av retrospektiva registerstudier och delstudie 2 har en kvalitativ ansats. Vidare lägger delstudier 1 och 2 grunden till fortsatt viktig forskning gällande ortosbehandling.

Genom att beskriva komorbiditeten i grupperna och jämföra med socioekonomiska matchade kontroller av samma ålder och kön ämnar vi studera om närvaron av flera sjukdomar kan kopplas till omgivande faktorer. Detta för att om möjligt upptäcka riskgrupper baserade på t.ex. ålder, kön, geografisk region och kunna sätta in förebyggande insatser tidigt. Både CP och RMB är komplexa att behandla och kräver multidisciplinär vård. För att kunna maximera hälsa hos dessa personer krävs ett tidigt preventivt evidensbaserat arbete. Att jämföra behandlingstraditioner inom och mellan länder är viktigt då det skapar en värdefull plattform för diskussion och en gemensam kunskapsbank.
StatusPågående
Gällande start-/slutdatum2020/01/01 → …