Patient Reported Outcome in Cleft Lip and Palate Patients

Aim: Patient reported outcome measures (PROMs) quantify various domains of health related quality of life (HRQOL) from the patient perspective. The overall aim of this thesis was to investigate patient reported outcomes (PROs) in patients with cleft lip and/or palate (CL/P).
Method: PROs were investigated in the CL/P population with PROMs and interviews. Health care professional (HCP) experience of implementing PROs was investigated with focus group discussion. Patients who had been investigated for velopharyngeal dysfunction (VPD) completed a questionnaire on satisfaction with speech. Parents of children with CL/P and HCPs were interviewed regarding psychosocial and educational issues. The Cleft Hearing Appearance and Speech Questionnaire (CHASQ) was translated and implemented in 8 countries. CHASQ was tested in a control population and compared with results of the CL/P population. Results of CHASQ and CLEFT-Q were compared and patient opinion on the two PROMs were investigated.
Results: Most patients with VPD who underwent evaluation and treatment felt that surgery and speech therapy had improved their speech, but ultimately only approximately 50% of them were satisfied with the quality of their speech. Parental experience and views were diverse, ranging from the opinion that there were no specific problems related to the cleft - to a clear expression of both emotional and educational issues. The views and level of knowledge of HCPs also varied. All HCPs, however, wished for more information and training regarding psychosocial and educational issues and treatment. The CHASQ was translated into eight languages: Bulgarian, Estonian, Greek, Latvian, Macedonian, Romanian, Serbian and Swedish. Different levels of satisfaction between countries were revealed. There were patients in all countries who were less satisfied than expected and therefore should be identified for further investigation or treatment. Clinicians in multiple countries expressed the usefulness of CHASQ in their clinical work. It was perceived as useful, short, and easy to implement. CHASQ could be an effective instrument for collection of PROs on satisfaction with hearing, appearance and speech. Children and young people with CL/P were as satisfied with their appearance, hearing and speech as children and young people without CL/P. Scores from CHASQ and CLEFT-Q correlated well. Patients thought that CHASQ was easier to complete than CLEFT-Q. They liked CLEFT-Q more and thought that it better informed HCPs about their thoughts, opinions and feelings than CHASQ.
Conclusion: PROs in the CL/P population indicate a generally high level of satisfaction with outcome which is comparable to that of a control population in regard to satisfaction with hearing, appearance and speech. A PROM could be a useful instrument for improved communication between clinicians and patients and their families. Efforts for care and research in the CL/P population should include implementation of a CL/P specific and holistic PROM. Consensus on an international level of adaption of the same PROM and method for implementation is favourable.

Läpp-käk-gomspalt (LKG) är en av de vanligaste medfödda avvikelserna. Cirka två av 1000 barn föds med någon typ av LKG. I Sverige behandlas barnen vid regionala centra med flera olika specialiserade vårdgivare till exempel plastikkirurg, logoped, öron-näsa-halsläkare, ortodontist, psykolog, kurator, kontaktsköterska och omvårdnadspersonal. Behandlingen innebär olika kombinationer av operationer, logopedisk utredning och behandling, tandreglering och därutöver sjukhusbesök för uppföljning från det att barnet är nyfött och ända upp till vuxen ålder.
Olika aspekter av barnens och ungdomarnas hälsorelaterade livskvalitet (HRQOL) kan påverkas av LKG och dess behandling. HRQOL definieras enligt internationell standard som ”den funktionella effekten av ett medicinskt tillstånd och/eller dess behandling på en patient”. HRQOL är alltså subjektivt och flerdimensionellt, omfattande fysisk och yrkesmässig funktion, psykologiskt tillstånd, social interaktion och somatisk känsla”. Hög HRQOL är ett av de viktigaste målen i behandlingen av LKG.
Patientrapporterade utfallsmått (Eng: Patient Reported Outcome Measures, PROMs) mäter olika aspekter av HRQOL ur patienternas perspektiv. Eftersom att många plastikkirurgiska interventioner fokuserar på att öka livskvaliteten och patientens självuppfattning är patientens perspektiv central för att utvärdera resultaten av behandlingen. PROMs har också potential att leda till förbättrad kostnadseffektivitet inom plastikkirurgi, förbättra kommunikationen mellan patient och läkare och, i ett längre perspektiv, förbättra patientnöjdheten. Det övergripande syftet med denna avhandling var att undersöka patientrapporterade utfall (Eng: Patient Reported Outcomes, PROs) i patientgruppen med LKG. Det kliniska perspektivet och användbarheten av PROMs i det dagliga arbetet i LKG-teamet genomsyrar alla studier i avhandlingen.
I Studie I utvärderades nöjdheten med tal, upplevd talkvalitet och upplevd förbättring av kirurgisk och/eller logopedisk behandling hos patienter med velopharyngeal dysfunktion (VPD). VPD innebär svårighet att stänga passagen mellan munhålan och näshåla med hjälp av mjuka gommen (velum) och svalgväggarna (farynx). Resultaten visade att de flesta patienterna med VPD ansåg att kirurgi och/eller talträning hade förbättrat deras tal, men bara ungefär hälften av dem var i slutändan nöjda med sin egen talkvalitet.
I Studie II var målet att undersöka uppfattningen och kunskapen om psykosociala frågor och skolgång hos barn och ungdomar med LKG. Intervjuer genomfördes med föräldrar till barn med LKG i södra Sverige och med sjukvårdspersonal. Föräldrarnas erfarenhet och åsikter var varierande, allt från att det inte fanns några specifika problem relaterade till LKG till tydliga problem av både emotionell karaktär och angående skolgången. Åsikterna och kunskapsnivån hos sjukvårdspersonalen varierade också. All personal önskade mer information och utbildning i psykosociala frågor och om utbildning i LKG-gruppen. Denna studie visade också att viktig information rörande emotionell hälsa och skolgång först uppdagades efter fokuserad diskussion om dessa frågor.
I Studie III översattes Cleft Hearing Appearance and Speech Questionnaire (CHASQ) till åtta europeiska språk: bulgariska, estniska, grekiska, lettiska, makedonska, rumänska, serbiska och svenska. PROs från de olika länderna jämfördes och sjukvårdspersonals uppfattningar om instrumentet undersöktes. Studien visade på olika nivåer av patientnöjdhet bland de olika länderna. Det fanns patienter i alla länder som enligt sin poäng på CHASQ var missnöjda och borde identifieras för vidare utredning eller behandling. I en fokusgruppsdiskussion i denna studie uttryckte sjukvårdspersonal i många länder att CHASQ uppfattades som kort och lätt att använda. CHASQ kan således vara ett användbart instrument för att samla in PRO om nöjdhet med hörsel, utseende och tal.
I Studie IV undersöktes om det fanns några skillnader i poäng på CHASQ mellan patienter med LKG och en kontrollgrupp med barn och ungdomar utan LKG. Det andra syftet var att jämföra LKG- och kontrollgruppens resultat med en brittisk grupp av patienter med LKG. Barn och ungdomar med LKG i denna studie var lika nöjda med sitt utseende, hörsel och tal som barn och ungdomar utan LKG. Poängen på CHASQ var i samma nivå med den som uppmättes i den brittiska LKG-gruppen.
I Studie V var syftet att undersöka förhållandet mellan poängen på två befintliga LKG-specifika PROMs, nämligen CHASQ och CLEFT-Q. Syftet var också att undersöka vad patienterna tyckte om de två instrumenten efter att ha besvarat båda. Poängen på CHASQ och CLEFT-Q korrelerade väl. En majoritet av deltagarna tyckte att CHASQ var lättare att besvara än CLEFT-Q. En majoritet av deltagarna föredrog dock CLEFT-Q och ansåg att den hade bättre potential att uppmärksamma sjukvårdpersonal på deras känslor och tankar jämfört med CHASQ.
Resultaten från denna avhandling visar på att framtida utveckling av vården inom denna patientgrupp bör omfatta implementering av ett PROM som är LKG-specifikt och holistiskt, det vill säga som omfattar många perspektiv av HRQOL. Att nå konsensus på nationell nivå kring vilken PROM och vilka implementeringsmetoder som bör användas är en förutsättning för att resultat ska kunna jämföras mellan centra.
Sammanfattningsvis är PROs inom LKG-gruppen generellt höga och i samma nivå som i en kontrollgrupp vad gäller nöjdhet med hörsel, utseende och tal. Patientens och deras familjemedlemmars egenrapporterade resultat och åsikter kan samlas in med PROMs, intervjuer och fokusgruppsdiskussioner. PROMs kan vara användbara instrument för förbättrad kommunikation mellan sjukvårdspersonal och patienter och deras familjer. PROs har en central roll i utvecklingen av patientcentrerad vård. En LKG-specifik, holistisk, validerad och internationellt accepterad PROM bör implementeras. I nuläget är CLEFT-Q den bäst lämpade PROM.