Bakgrund
Alzheimers sjukdom och Parkinsons sjukdom är vanliga folksjukdomar som redan kostar samhället enorma resurser i lidande och pengar. I takt med att vi lever längre kommer förekomsten av dessa sjukdomar dessutom att öka dramatiskt. Vi vet idag att förändringarna i hjärnan vid dessa sjukdomar uppstår 10-15 år före patienten upplever några tydliga symtom. Med träffsäkra diagnostiska verktyg skulle vi därför kunna sätta in symtomatisk vård i ett tidigare skede samtidigt som dörren öppnas för att utveckla nya terapier som angriper sjukdomen innan hjärncellerna hunnit ta för stor skada.
Diagnostiken idag försvåras av att sjukdomarnas tidiga symptom överlappar med andra likande sjukdomar. Validerade biomarkörer som avslöjar Alzheimers och Parkinsons sjukdomar skulle omedelbart minska samhällsbördan och öka livskvaliteten för drabbade individer, t.ex. genom att påskynda symtomatisk behandling, undvika onödiga undersökningar och skapa trygghet för patienterna.
Trots ett stort antal avslutade kliniska prövningar finns det ännu inga behandlingar som bromsar eller hindrar Alzheimers sjukdom eller Parkinsons sjukdom. Nya sjukdomsmodifierande behandlingar är sannolikt mest effektiva om de påbörjas innan patienten uppvisar uppenbara symptom, d.v.s. innan nervcellsskadan redan är allvarlig och irreversibel. Därför kommer utvecklingen av biomarkörer för tidig diagnostik bli helt avgörande för framtida läkemedelsutveckling och kliniska prövningar.
Djurmodeller för Alzheimers och Parkinsons sjukdomar reflekterar idag inte de bakomliggande sjukdomsmekanismerna hos människor på ett adekvat sätt. Därför måste vi nu intensifiera våra ansträngningar att studera människor som drabbats av dessa sjukdomar med den tydliga målsättningen att kartlägga de tidigaste förändringarna i hjärnan för att kunna utveckla nya och effektiva terapier.
Målsättning
1) Identifiera och validera kostnadseffektiva blodbaserade biomarkörer för diagnostik av Alzheimers och Parkinsons sjukdomar i primärvården.
2) Utveckla diagnostiska algoritmer med hjälp av avancerad bildteknik och ryggvätske-markörer för att kunna diagnosticera sjukdomarna tidigare och mer exakt inom den specialiserade vården.
3) Bättre förstå de bakomliggande sjukdomsmekanismerna för Alzheimers och Parkinsons sjukdomar för att kunna hitta nya relevanta ”drug targets” hos människor.
Projektbeskrivning
Vi inkluderar väldefinierade och kliniskt relevanta populationer av patienter med tidiga symtom och friska äldre. Vi använder både populations-baserade och klinik-baserade kohorter, vilka följs longitudinellt under 6 år på ett prospektivt sätt. Vi genomför kliniska bedömningar, samlar in blod och ryggvätska, utför hjärnavbildning med avancerade MR-undersökning och nu även PET med nyutvecklade ligander för tau och amyloid-patologi. Blod- och ryggvätskeproven analyseras med toppmodern kvantitativ masspektrometri och högkänsliga immunobaserade metoder. Projektets unika styrka kommer av att vi undersöker kliniskt relevanta och mycket välkarakteriserade patientgrupper med moderna och i många fall världsledande tekniker inom proteinkemi och hjärnavbildning. Vi utvecklar även relevanta humana cellmodeller för att öka kunskapen om bakomliggande sjukdomsmekanismer och underlätta utvecklingen av nya läkemedel.
Vi har stor erfarenhet av den här typen av avancerade forskningsprojekt, och vår framgångsrika forskning på biomarkörer i ryggvätska för Alzheimers sjukdom har lett till nya europeiska riktlinjer som innebär en effektivisering av hur nya läkemedel studeras.
Betydelse
På kort sikt ger projektet patientnytta genom tidigare och säkrare upptäckt av sjukdom. Våra resultat har redan bidragit till nya diagnoskriterier för Alzheimers sjukdom och nya europeiska riktlinjer (EMA) för kliniska studier vid tidig Alzheimers sjukdom. På längre sikt kommer våra resultat att användas för att ta fram nya läkemedel som skyddar hjärnan på ett så tidigt stadium att allvarliga symtom kan förhindras och därmed förbättras möjligheterna till ett hälsosamt och aktivt åldrande.
För mer info se: www.biofinder.se
Status | Pågående |
---|
Gällande start-/slutdatum | 2010/01/01 → 2027/01/01 |
---|
År 2015 godkände FN:s medlemsstater 17 Globala mål för en hållbar utveckling, utrota fattigdomen, skydda planeten och garantera välstånd för alla. Projektet relaterar till följande Globala mål: